G5-GBA60/siRNA 纳米粒是一种基于第五代聚酰胺-胺型（PAMAM）树枝状聚合物的核酸药物纳米载体，用于将小干扰 RNA（siRNA）递送至目标细胞或组织中，以实现基因沉默或抑制特定基因的表达。此复合物通过 PAMAM 树枝状聚合物的阳离子特性结合 siRNA，提升其在体内的稳定性和靶向性。

结构组成

1. 第五代 PAMAM 核：

• G5 PAMAM 树枝状聚合物具有多个表面氨基，可有效与带负电的 siRNA 通过静电作用形成稳定的复合物，保护 siRNA 在体内的稳定性并增强其穿透细胞膜的能力。

2. GBA60 修饰：

• GBA（葡糖苷酶）是 PAMAM 表面修饰的配体，增强了纳米粒的特异性。GBA60 表示大约 60 个 GBA 分子修饰在 PAMAM 上，赋予其靶向肝脏或特定细胞类型的能力，适用于基因药物的靶向递送。

3. siRNA 负载：

• siRNA 是一种靶向特定 mRNA 的短链 RNA 分子，能够通过与 PAMAM 纳米载体结合形成稳定的纳米粒，保护 siRNA 不被体内酶降解。

复合物的性能特点

1. 稳定性和生物相容性：

• PAMAM 的阳离子特性与 siRNA 的阴离子特性形成稳定的复合物，同时 GBA 修饰提高了载体的生物相容性，减少了其在体内的降解。

2. 靶向性和有效递送：

• GBA 的修饰使纳米粒对特定细胞或肝脏细胞表现出较强的亲和力，能够高效靶向传递 siRNA，减少对非靶细胞的影响，从而提高治疗的特异性和安全性。

3. 基因沉默效率：

• 该复合物能够有效转运 siRNA 至细胞内，实现基因沉默效果。通过靶向性递送，降低所需的 siRNA 剂量，同时减少潜在的脱靶效应。

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