英文名称:CRISPR-Cas9-Loaded Liposomes
中文名称:CRISPR-Cas9脂质体
CRISPR-Cas9脂质体是一种将基因编辑工具CRISPR-Cas9系统(包括Cas9核酸酶与靶向sgRNA)封装于脂质双分子层结构中的纳米递送系统,旨在通过脂质体载体的保护与靶向特性,实现CRISPR-Cas9在体内的安全、高效递送,推动基因治疗与疾病模型的精准干预。该技术结合了脂质体的生物相容性与CRISPR-Cas9的基因编辑能力,为遗传性疾病、癌症及感染性疾病的治疗提供了革命性的递送策略。
脂质体载体通常由可电离磷脂、辅助脂质(如胆固醇、DSPC)及聚乙二醇化脂质(PEG-lipid)构成,其双分子层结构可有效包裹CRISPR-Cas9复合体,避免其在体内被核酸酶降解或免疫系统清除,同时减少对非靶细胞的非特异性作用。通过调控脂质体的粒径(如80-150纳米)、表面电荷及PEG修饰密度,可延长药物在血液循环中的稳定性,并利用脂质体对特定组织(如肝脏、肿瘤)的被动靶向性(EPR效应)或主动靶向修饰(如连接*体、多肽),实现基因编辑工具在病灶细胞中的高效富集。
在基因编辑机制方面,CRISPR-Cas9脂质体通过内吞作用进入靶细胞后,脂质体膜在内涵体酸性环境中解体或与细胞膜融合,释放CRISPR-Cas9复合体。Cas9核酸酶在sgRNA的引导下靶向切割特定DNA序列,触发细胞内的DNA损伤修复机制(如非同源末端连接或同源重组),从而实现基因敲除、敲入或修复。与传统质粒或病毒载体递送CRISPR-Cas9相比,脂质体载体避免了病毒载体的免疫原性、插入突变风险及载体容量限制,同时减少了裸RNA/蛋白递送效率低、易降解的问题。
此外,脂质体技术还可通过功能化设计实现更精准的基因编辑:例如,在脂质体表面连接组织特异性配体(如GalNAc修饰靶向肝细胞)可实现器官特异性递送;或通过设计刺激响应性脂质体(如光、pH或氧化还原敏感型),使基因编辑工具在特定微环境中触发释放,提高治疗窗口。
CRISPR-Cas9脂质体在镰刀型细胞贫血症、杜氏肌营养不良症等单基因遗传病的治疗,以及癌症的靶向基因调控(如敲除致癌基因、激活抑癌基因)中展现出巨大潜力。其研发不仅推动了基因编辑技术的临床转化,还为解决传统递送系统的安全性与效率问题提供了创新方案,成为下一代基因治疗与合成生物学的重要工具之一,为个性化医疗与复杂疾病治疗开辟了新的路径。
包装:瓶装
规格:50mg / 100mg / 250mg / 500mg
状态:可选固体、粉末或溶液形式
储存:请在低温(冷藏)条件下保存,以维持活性和稳定性
产地:陕西·西安
品牌:西安齐岳生物科技有限公司
关于我们:
西安齐岳生物是一家专注于纳米生物材料研发与生产的高新技术企业。公司坐落于历史悠久的西安,依托科研团队与先进的生产设备,致力于为医药、科研等领域提供良好品质的纳米载体产品。我们主要生产药载脂质体、荧光脂质体以及阳离子脂质体,这些产品广泛应用于药物传递、基因转染和生物成像等领域。凭借良好的性能与稳定的质量,我们的产品赢得了广大客户的信赖与好评,为推动生物医药领域的创新发展贡献着自己的力量。
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