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PAMAM-COOCH₃ 基因递送载体,助力精准基因治疗
发布时间:2025-05-29     作者:zhn   分享到:

PAMAM-COOCH₃ 基因递送载体,助力精准基因治疗

基因治疗作为精准医疗的重要组成部分,正逐渐成为治疗遗传疾病、肿瘤及其他复杂疾病的有效手段。然而,如何将外源基因安全、高效地递送至靶向细胞,仍是目前技术落地的关键瓶颈之一。相比病毒载体,非病毒载体具有毒性低、免疫原性小、可重复使用等优势,正受到广泛关注。PAMAM(聚酰胺-胺)树枝状高分子作为一种理想的非病毒载体,具备良好的分子结构可控性与功能修饰空间。本方案中我们聚焦于其酯化衍生物——PAMAM-COOCH₃,探讨其在基因递送领域的应用潜力与优势。

产品介绍

产品名称: PAMAM-COOCH₃ 基因递送载体

产品概述: PAMAM-COOCH₃ 是以PAMAM为基础骨架,通过羧酸酯化(COOH→COOCH₃)改性后得到的新型非病毒基因载体,具有更高的生物相容性和较低的细胞毒性,适合用于体外及体内的基因递送。

技术参数:

分子量范围:10,000–60,000 Da(可定制)

结构代数:G4.0–G6.0 可选

酯化率:>90%

表面电荷:正电性,可与DNA/RNA形成稳定复合物

材料成分: PAMAM树枝状高分子 + 甲酯化羧酸基团

物理性能:

外观:淡黄色或透明液体/粉末(视形式而定)

溶解性:易溶于水、PBS、乙醇等溶剂

储存稳定性:常温避光保存,6–12个月稳定性

产品优势

性能优势:
PAMAM-COOCH₃在结构上继承了PAMAM树枝状高分子优良的包裹性和核酸结合能力,同时通过甲酯化改性,有效降低了阳离子表面带来的细胞毒性。这种结构调整使其在保持较高转染效率的同时,显著提升了生物相容性,尤其适合对生理环境敏感的基因递送场景。

核心功能:
具备高效携带并递送各类基因材料(如质粒DNA、siRNA、mRNA等)的能力,可在体外细胞实验及部分体内模型中实现良好的转染效果,且对基因的稳定性保护能力强,有助于提高递送成功率。

对比竞品:
与传统PAMAM载体相比,PAMAM-COOCH₃酯化后细胞毒性更低、生物相容性更优,适用于对细胞活性要求高的场景。相比市售脂质体类产品(如Lipofectamine),其制备更可控、成本更低、结构稳定性更强,无需冷链,适合大规模推广。在核酸保护、递送效率与组分调控方面也具备更高工程灵活性,是科研及产业化的高性价比选择。

在实际应用中,齐岳生物凭借成熟的合成工艺与规模化生产能力,能够稳定制备和定制各类改性PAMAM-COOCH₃产品,具备公斤级的大批量供应能力,满足科研与产业化的多样化需求。我们注重基因递送等前沿领域的应用开发,愿与高校、研究机构及生物医药企业开展深入合作,共同推动高性能基因载体的转化应用。

经济优势:
原料获取方便,合成路线成熟,可批量化生产,显著降低单次递送的材料成本,特别适合中试或产业化前的放大使用。

成本效益:
实验表明,使用PAMAM-COOCH₃的递送体系可以在保持高效率的同时,减少因毒性导致的实验失败率,从而降低重复试验的人力与材料消耗。

投资回报:
对于有意布局基因治疗、疫苗开发及核酸药物方向的企业,使用PAMAM-COOCH₃作为技术平台,可以快速进入开发流程,并减少因载体问题带来的技术风险,投资回报周期更短。

应用场景

主要应用:

siRNA/mRNA 递送(如用于肿瘤沉默基因研究)

质粒DNA递送(如CRISPR系统的表达)

疫苗开发(DNA疫苗、RNA疫苗载体)

结论

PAMAM-COOCH₃作为新一代非病毒基因递送载体,在转染效率、生物相容性和成本控制等方面具有显著优势,适用于科研、药物开发及疫苗研究等多个领域。随着基因治疗和个性化医疗的快速发展,PAMAM-COOCH₃将成为下一代基因递送平台的重要支撑材料。

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PAMAM

关于我们:

西安齐岳生物提供多种规格的PAMAM(聚酰胺-胺)树枝状聚合物系列产品,涵盖G0-G7等不同代次,具有端基类型多样(—NH₂、—OH、—COOH、—N₃等),适用于药物递送、基因转染、荧光标记、靶向修饰、纳米材料功能化等科研领域。

相关试剂:      

靶向FA-PEG-PMA-PAMAM,叶酸修饰聚酰胺胺端基上连接pH敏感材料聚甲基丙烯酸-聚乙二醇纳米载体

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