产品名称:GALNAC(TEG)-CPG,N-乙酰半乳糖胺环磷腺苷葡胺
GALNAC (TEG)-CPG 是一种将 N - 乙酰半乳糖胺(GALNAC)通过三甘醇(TEG)连接臂与可控孔度玻璃(CPG)载体结合的化合物,在寡核苷酸合成和糖基化修饰领域具有重要应用。
GALNAC 是一种天然存在的单糖衍生物,是半乳糖的 N - 乙酰化产物,广泛存在于糖蛋白和糖脂中。其分子结构能够被肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)特异性识别,这种靶向性使其成为肝靶向递送的理想配体。当 GALNAC 修饰的分子被肝细胞摄取后,可通过受体介导的内吞作用进入细胞,提高分子在肝脏中的富集效率,减少对其他组织的影响。
TEG 连接臂由三个乙二醇单元组成,具有良好的水溶性和柔性,能够在 GALNAC 与 CPG 之间提供适当的空间距离和分子柔性,既保证了 GALNAC 的靶向识别活性,又避免了空间位阻对后续反应的影响。CPG 作为固相合成载体,具有可控的孔径和良好的机械稳定性,是寡核苷酸固相合成中常用的载体材料,能够为寡核苷酸链的延伸提供稳定的反应平台。
在物理化学性质方面,GALNAC (TEG)-CPG 通常为白色至类白色颗粒状固体,不溶于有机溶剂和水,具有良好的化学稳定性,能够耐受寡核苷酸合成过程中使用的各种试剂(如酸、碱、有机溶剂等)。其表面的活性基团可与核苷酸单体发生反应,实现寡核苷酸链的逐步延伸。同时,GALNAC 基团在合成条件下保持稳定,能够在寡核苷酸合成完成后保留其靶向活性。
在应用领域,GALNAC (TEG)-CPG 主要用于肝靶向寡核苷酸药物的合成。在小干扰 RNA(siRNA)、反义寡核苷酸(ASO)等核酸药物的制备中,利用该载体合成的寡核苷酸可通过 GALNAC 与 ASGPR 的特异性结合,实现向肝细胞的靶向递送,提高核酸药物在肝脏中的浓度,增强其对肝脏疾病(如肝炎、肝癌、肝纤维化等)的治疗效果。
此外,该化合物在糖基化寡核苷酸的研究中也有应用,通过在寡核苷酸末端引入 GALNAC 基团,可研究糖基化修饰对寡核苷酸的稳定性、细胞摄取效率和体内分布的影响,为优化核酸药物的性能提供实验依据。使用时,需按照寡核苷酸固相合成的标准流程进行操作,控制反应时间和试剂浓度,以确保合成效率和产物纯度。
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小编:HLL 2025年8月13日