物质名称：负载CRISPR-Cas9的质粒DNA（pDNA）-壳聚糖（CS）复合纳米粒，CS/pDNA-CRISPR NPs

物质基础与基因递送机制

CS/pDNA-CRISPR NPs由壳聚糖（CS）与携带CRISPR-Cas9基因编辑工具的质粒DNA（pDNA）通过静电作用复合而成。CS作为天然阳离子聚合物，可与带负电的pDNA形成纳米级复合物（粒径50-200 nm），保护pDNA免受核酸酶降解，并促进其通过细胞膜内吞作用进入靶细胞。该体系通过调控CS分子量（10-500 kDa）与脱乙酰度（70-95%），可优化复合物的稳定性与细胞摄取效率。

制备工艺与表征方法

纳米粒制备采用离子凝胶法：CS溶液与pDNA溶液在适当pH（4.5-6.0）下混合，通过三聚磷酸钠（TPP）交联形成凝胶颗粒。关键工艺参数包括CS/pDNA质量比（1-10:1）、TPP浓度（0.1-1 mg/mL）与搅拌速度（500-1500 rpm），直接影响粒径分布与包封率（50-85%）。表征技术包括琼脂糖凝胶电泳验证pDNA完整性、DLS测定粒径与Zeta电位、荧光定量PCR检测基因编辑效率。

功能机制与基因编辑应用

CS/pDNA-CRISPR NPs通过内吞作用进入细胞后，在溶酶体酸性环境下解离，释放pDNA至细胞质，随后转录为mRNA并翻译为Cas9蛋白与向导RNA（sgRNA），实现基因组的定点切割与修饰。该体系已用于纠正遗传性疾病相关基因突变（如囊性纤维化、镰刀型贫血症），并探索其在肿瘤免疫治疗（如敲除PD-1基因增强T细胞活性）中的应用。

安全性与临床转化挑战

CS的低免疫原性与生物降解性使其成为安全的基因载体，但大剂量使用可能引发炎症反应。体外实验显示，复合物在有效编辑浓度下对细胞活力影响较小，且可通过调控CS分子量降低毒性。当前研究聚焦于提高基因编辑特异性（减少脱靶效应）与递送效率，以推动其向临床转化。

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供应商：西安齐岳生物科技有限公司

公司简介：

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