物质名称：聚(β-氨基酯)纳米颗粒包载编码突变型HSV-1胸苷激酶（sr39）的质粒DNA，PBAE NPs@sr39-DNA

物质组成与构建原理

PBAE NPs@sr39-DNA以聚(β-氨基酯)（PBAE）为基因递送载体，通过静电作用包载编码突变型单纯疱疹病毒1型胸苷激酶（HSV-1 sr39）的质粒DNA。PBAE是一种可生物降解的阳离子聚合物，其分子结构中的氨基可与DNA磷酸基团形成稳定复合物，保护DNA免受核酸酶降解。质粒DNA在设计上去除了免疫刺激性CpG序列，并由α-胎蛋白（AFP）启动子驱动，仅在肝癌细胞中表达，从而实现特异性基因激活。

功能特性与作用机制

PBAE NPs@sr39-DNA具备高效细胞摄取与胞内释放能力。PBAE的阳离子特性可促进纳米颗粒与细胞膜的相互作用，通过内吞作用进入细胞后，PBAE在胞内酸性环境下降解，释放sr39质粒DNA。sr39基因表达的胸苷激酶可将系统给予的甘氟鸟苷（GCV）磷酸化为毒性代谢物，特异杀伤肿瘤细胞，发挥“自杀基因”治疗效果。同时，该系统可配合放射性底物进行影像追踪，实现治疗与诊断一体化。

制备方法与表征技术

制备过程包括PBAE聚合物的合成、质粒DNA的包载以及纳米颗粒的纯化。通过动态光散射（DLS）和Zeta电位分析可评估纳米颗粒的粒径与表面电荷；琼脂糖凝胶电泳验证DNA包封完整性；流式细胞术和共聚焦显微镜观察细胞摄取效率；Western blot检测sr39蛋白表达水平。体内分布研究通过荧光成像或放射性标记技术追踪纳米颗粒在主要器官的蓄积情况。

应用领域与研究方向

PBAE NPs@sr39-DNA为肝癌治疗提供了一种精准、安全且多功能的治疗策略。其非病毒载体特性避免了病毒载体的免疫原性问题，AFP启动子驱动的特异性表达减少了正常组织损伤。未来研究可探索优化PBAE分子结构以提高转染效率，开发环境响应型纳米颗粒实现病灶部位精准释放，以及联合免疫治疗或化疗药物构建多模态治疗体系，进一步拓展其临床应用范围。

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供应商：西安齐岳生物科技有限公司

公司简介：

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