物质名称：抗CD33抗体修饰负载DNMT3A-siRNA的鱼精蛋白纳米颗粒，Anti-CD33 scFv-Prot NPs@DNMT3A-siRNA

1. 核心组成与结构

Anti-CD33 scFv-Prot NPs@DNMT3A-siRNA以鱼精蛋白为载体，通过静电作用负载针对DNA甲基转移酶3A（DNMT3A）的小干扰RNA（siRNA），并利用抗CD33单链抗体（scFv）进行表面功能化。鱼精蛋白的阳离子特性可高效压缩siRNA，保护其免受核酸酶降解；CD33 scFv则赋予纳米粒对CD33阳性细胞的特异性识别能力。

2. 功能特性

该纳米粒通过CD33介导的内吞作用进入靶细胞，随后在内涵体酸化过程中释放siRNA。DNMT3A-siRNA通过RNA干扰机制下调DNMT3A表达，调节表观遗传修饰相关信号通路。鱼精蛋白的生物相容性确保了siRNA的稳定递送，同时避免传统转染试剂的细胞毒性。

3. 应用场景

适用于CD33阳性细胞相关疾病的功能研究，例如某些免疫细胞异常活化或分化障碍的模型。其靶向性可减少siRNA对非靶组织的脱靶效应，提高基因沉默效率。此外，该系统可作为工具，探索表观遗传调控在疾病发生中的作用机制。

4. 研究进展

体外实验表明，CD33修饰使纳米粒在靶细胞中的摄取量较未修饰组提高6倍，DNMT3A蛋白表达水平下降约70%。动物模型中，局部给药后靶组织中的基因沉默效果持续超过7天，且未引发显著免疫原性反应。目前正开发可调控释放的改进版本，以延长作用时间。

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公司简介：

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