甲氨蝶呤是一种具有广泛用途的药物，最初作为叶酸拮抗剂合成，通过抑制二氢叶酸还原酶，减少细胞内活性叶酸代谢物，进而干扰嘌呤和嘧啶的合成，影响细胞增殖。其应用领域涵盖恶性及非恶性疾病治疗，如类风湿关节炎、银屑病等自身免疫性疾病。该药物需严格监测剂量，因骨髓抑制是其主要剂量限制性毒性，表现为中性粒细胞减少、血小板减少，通常在用药后7-14天达最低点，21天左右恢复。此外，消化系统副作用如恶心、黏膜炎，以及肝酶异常、肺毒性等亦需关注。高剂量方案需配合亚叶酸钙解救，并监测血药浓度以降低风险。长期使用低剂量时，需警惕慢性肝纤维化及肝硬化等潜在并发症。
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