负载酸鞘磷脂酶（ASM）的脂质体

ASM-loaded Liposomes（ASM@Liposomes）

一、产品概述

酸鞘磷脂酶（Acid Sphingomyelinase，ASM）是一种定位于溶酶体内的重要水解酶，主要催化鞘磷脂（Sphingomyelin）水解生成神经酰胺（Ceramide）和磷胆碱，在细胞膜结构重塑、信号转导、细胞凋亡、炎症反应以及应激调控等多种生理和病理过程中发挥关键作用。ASM 活性异常与多种疾病密切相关，包括尼曼–匹克病（Niemann–Pick disease A/B）、肿瘤发生发展、神经退行性疾病、炎症及免疫紊乱等。

然而，ASM 作为一种大分子蛋白酶，在体内直接给药面临诸多挑战，如体内稳定性差、易被蛋白酶降解、难以跨越细胞膜并进入溶酶体、非特异性分布以及潜在免疫原性等问题，严重限制了其在机制研究和潜在治疗中的应用。

负载酸鞘磷脂酶的脂质体（ASM@Liposomes）是一种基于脂质体纳米载体的酶递送系统，通过将 ASM 包载于脂质体内部或与脂质体结构协同结合，实现对 ASM 的保护性递送、细胞内转运及溶酶体靶向释放，为 ASM 相关疾病的基础研究和转化研究提供了一种高效、安全的纳米工具。

二、结构组成与设计原理

ASM@Liposomes 采用经典磷脂双分子层纳米结构，主要由以下部分构成：

脂质体载体骨架

由天然或合成磷脂（如DSPC、DPPC、卵磷脂）与胆固醇构建稳定的脂质双层结构，赋予脂质体良好的生物相容性和结构完整性。

ASM 酶负载层

酸鞘磷脂酶作为亲水性蛋白分子，主要包载于脂质体水相核心中，脂质双层可有效隔离体内环境，防止 ASM 被快速降解或失活。

表面功能调控（可选）

脂质体表面可进一步进行 PEG 化修饰以延长体内循环时间，或引入靶向配体（如溶酶体/细胞膜靶向分子），增强细胞摄取与胞内定位能力。

该结构设计既保证了 ASM 的酶活性，又提升了其在体内和细胞内的递送效率。

三、产品核心优势

有效保护 ASM 的结构与酶活性

脂质体包载可显著降低 ASM 在体内环境中的失活和蛋白酶降解风险，维持其生物学功能。

促进细胞摄取与溶酶体递送

纳米级脂质体易于被细胞通过内吞途径摄取，并在胞内转运至内体/溶酶体通路，实现 ASM 的功能定位。

调控鞘脂代谢与细胞命运

递送的 ASM 可在细胞内催化鞘磷脂向神经酰胺转化，参与诱导细胞凋亡、抑制肿瘤细胞生长或调节炎症反应。

降低非特异性毒性与免疫风险

脂质体包载减少游离 ASM 在体内的非特异性分布，降低潜在免疫刺激和副作用。

良好的生物相容性与体系可拓展性

脂质体材料安全性高，可与其他药物、核酸或小分子协同构建多功能递送平台。

四、制备工艺与质量控制

ASM@Liposomes 通常采用薄膜水化法或逆相蒸发法制备。在水化过程中引入 ASM，实现对酶分子的温和包载，大程度保持其构象与活性。随后通过超声或膜挤出技术调控粒径分布。

典型理化参数：

平均粒径：120–200 nm

多分散指数（PDI）：< 0.30

Zeta 电位：轻微负电或近中性

ASM 包封效率：50%–75%（与酶分子性质相关）

酶活性保持率：>70%（相对游离 ASM）

产品通过 DLS、TEM、SDS-PAGE、酶活性分析等多种手段进行系统表征，确保结构稳定性和生物学功能。

五、生物学功能与应用研究

尼曼–匹克病与溶酶体贮积病研究

ASM@Liposomes 可作为 ASM 补充递送模型，用于研究溶酶体功能恢复及鞘脂代谢调控机制。

肿瘤生物学与治疗研究

通过调控神经酰胺水平，ASM 递送可诱导肿瘤细胞凋亡，适用于肿瘤机制及联合治疗研究。

炎症与免疫调控研究

ASM 参与多种炎症信号通路，脂质体递送体系可用于研究其在炎症反应中的作用。

神经退行性疾病研究

在神经细胞模型中研究 ASM 对膜脂代谢、细胞凋亡及神经功能的影响。

六、适用研究领域

酶递送与蛋白纳米制剂研究

溶酶体功能与鞘脂代谢研究

肿瘤生物学与信号转导研究

炎症与免疫调控研究

转化医学与罕见病研究

七、产品总结

负载酸鞘磷脂酶的脂质体（ASM@Liposomes）通过脂质体纳米递送技术有效解决了 ASM 在体内稳定性和递送效率方面的关键问题，实现了对鞘脂代谢和溶酶体功能的准调控。该产品为 ASM 相关疾病的基础研究和潜在治疗策略探索提供了一种安全、高效、可拓展的纳米递送平台，具有重要的科研价值和应用前景。

西安齐岳生物科技有限公司长期专注于纳米生物材料与药物递送系统的研发与定制，能够为科研及转化研究用户提供多类型、高质量的脂质体产品与技术服务。公司依托成熟的脂质体制备平台和严格的质量控制体系，可稳定制备常规脂质体、PEG化长循环脂质体、靶向修饰脂质体及多功能复合脂质体，满足不同研究需求。

齐岳生物提供的脂质体以高纯度磷脂（如DSPC、HSPC、DPPC、卵磷脂等）和胆固醇为基础材料，通过薄膜分散法、注射法或超声挤出等工艺制备，粒径可控、分散性好，具有良好的生物相容性和稳定性。产品可根据需求实现疏水性或亲水性药物、核酸（siRNA、mRNA、DNA）、蛋白、多肽及荧光/影像探针的高效包载

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